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血友病B是一種遺傳性出血性疾病,由凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏引起。長(zhǎng)期以來(lái),患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物(PCC)或凝血因子Ⅸ進(jìn)行替代治療。患者持續(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重,致殘率居高不下。這不僅給患者帶來(lái)極大的身體痛苦和生活不便,也伴隨感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn),高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭長(zhǎng)期背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯表示嫩野草十八自動(dòng)進(jìn)入在線觀看,信玖凝?有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾,基因治療最大的優(yōu)勢(shì)就在于一針給藥、多年有效。通過(guò)與武田中國(guó)的商業(yè)化合作,雙方將共同加速推動(dòng)這一創(chuàng)新療法快速落地,讓科研成果真正惠及患者。未來(lái),信念醫(yī)藥將努力推進(jìn)該項(xiàng)研究成果的海外商業(yè)化進(jìn)程,期望能夠惠及更多血友病B患者。

目前,信念醫(yī)藥在上海臨港建成了約15000平方米的符合國(guó)際GMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)基地,可滿足創(chuàng)新型基因治療藥物不同階段和不同規(guī)模的生產(chǎn)需求。除了服務(wù)于企業(yè)未來(lái)在更多疾病的基因治療方向的突破之外,基地也能夠?qū)訃?guó)內(nèi)外廠家的生產(chǎn)需求。在亞洲,信念醫(yī)藥如今是極少數(shù)同時(shí)具有獲批上市藥物的商業(yè)化能力和大規(guī)模生產(chǎn)能力的企業(yè)之一。

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